1300万一针“史上最贵药”获批临床！治疗SMA只需一次静脉注射

2022-01-20 16:09:21

备受争议的zolgensma目前定价为212.5万美元,被喻为制药史上单价最贵的药物。近日,大家比较关注的1300万一针“史上最贵药”获批临床!治疗SMA只需一次静脉注射。今天小编整理了网络上的相关消息,下面跟着小编来一起了解一下吧。

日前,中国药监局药品审评中心公示,诺华公司提交的临床试验申请已获默示临床试验许可。Zolgensma是一种用于治疗脊髓性肌肉萎缩的AAV基因疗法,一针212.5万美元(折合人民币1348万元),被称为“有史以来最昂贵的药物”。

在2021年10月21日之前,该药物的临床试验申请已获批准。该药物可治疗SMA,一种致病基因可遗传的运动神经细胞病。病人只要接受一次静脉注射,就可以达到长期的缓解甚至治愈。

事实上,SMA也属于运动神经细胞病。得了SMA后,控制肌肉活动的运动神经细胞不能正常工作,病人会逐渐丧失各种运动功能,甚至不能呼吸和吞咽。

出生时,SMA的患病率为6~1/1.在正常人群中,大约1/40~50的人群中,SMA致病基因携带者1/40.

2019年5月,SMA被列入国家卫健委等部门共同制定的“首批罕见病目录”。

根据病人发病时间及能够达到的最大运动功能,将SMA分为四种类型:第一类最常见,也是最严重的;儿童往往面临较大的生理挑战,这是由于多种因素导致儿童寿命有显著差异;II,IIIVI型患者虽然生活周期通常是正常或接近正常,但其生理功能随时间而发生变化。

SMA患者和“渐冻人”一样残忍,SMA患者也会不断丧失相应的运动功能,不过“渐冻人”一般是成年期发病,而SMA一般是在婴儿时期发病。而SMA是发病越早越严重,“渐冻人”的情况正好相反。

美国食品和药物管理局于2019年5月24日批准了诺华基因疗法,用于治疗2岁以下SMA患者。病人接受一次静脉注射,可以在细胞的中长期表达SMN蛋白,从而实现长期的缓解甚至治愈。

因为药价高,一般人根本买不起这种药!因此,一些人指责诺华公司对生命的不尊重,是为了给一个孩子的生命作要挟,这是价格失控的行为。与之相比,诺华公司的回应是,这种治疗的成本比现在要低。

据专家介绍,事实上,最有效的预防方法就是婚检、孕检和产检。以备孕及妊娠人群为对象,进行小儿麻痹症基因检测。医护人员及家属都清楚,SMA病人很难护理,病人的全身关节会慢慢变形或萎缩,最终甚至呼吸也会成为问题。家人非常希望特效药能够出现,让病人能够得到拯救,家人才有希望。现在有药可得,但家庭收入在罕见疾病面前也成了一大难题。

网民们说,当初省去几百元产前检查费,现在要多花几千倍的时间来收拾这件烂摊子。要大力推广这样的反面做法,让所有的孕妇都来做产前检查,这样才能避免这种事发生。

中国医学界的科学家、生物学家还需要继续努力研究和研究,西方国家可以开发的药物,我们中国的科学家也应该能研发,很多治疗疾病的特效药物,都是来自西方,为什么中国的医学科学用药落后了?应该好好想想…

每一年,中国在科学研究和发展上的投资很大。输出的影响又具有几何效应?输入和输出的比例并不成正比!认真对待科学研究,虚心求教,把精力投入到科学研究中,为国家的科学研究作出应有的贡献,这是一位科学家应有的责任,无愧于给予的待遇,为国争光!

在2021年10月21日之前,该药物的临床试验申请已获批准。现在,Zolgensma已被世界上将近40个国家和地区批准。这些措施中,2020年日本将Zolgensma纳入日本医保,病人只需支付30%的费用;到2021年3月,英国将其纳入国家医疗体系。

然而高昂的定价为1348万元,有人质疑诺华是以孩子的生命为要挟。有网民评论:“麻烦把这药的投入数据和观众人数研究一下,一起发出去。”

诺华首席执行官对社会和舆论提出了质疑,他说:“这些批评人士根本不考虑我们的医疗体系如何运转。为每名患者进行移植手术,每个患者花费三百万至五百万美元,但效果远不及这些药物。如果仅使用一次,其成本就会低于目前的治疗方法,”这位CEO说。