治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）的诺西那生钠近日走入公众视野。几天前，湖南怀化一位刚满1岁的婴儿生命垂危，家长在网上“求药”，然而该药的价格却十分高昂，一针达70万元，被不少网友称为“天价药”。有网友随后发现，该药品在澳洲经过“医保”后，患者只需支付41澳元（人民币200多元），引发广泛讨论。

为何定价近70万元？药企“尚不便回应”

脊髓性肌萎缩症的英文名称Spinal muscular atrophy，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，2016年12月23日首次在美国获批，随后在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获批用于治疗SMA。2019年2月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，成为首个治疗SMA的药物。根据公开资料，诺西那生钠在国内的售价为697000元，为自费药物。

诺西那生钠注射液定价为何如此高昂，其定价决定因素有哪些？

8月5日，记者向在国内提供诺西那生钠的渤健生物科技（上海）有限公司就上述问题发去采访提纲，该公司回复称目前尚不便就此进行回应。不过其提供给记者的参考资料显示，SMA属罕见病，罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。研发投入和失败成本巨大，药企的商业回报远低于非罕见病药物。

获批晚暂未拿到医保谈判“入场券” 目前正在积极争取

诺西那生钠是否国内外价差巨大？

渤健生物科技（上海）有限公司在回复中提供给记者的资料显示，诺西那生钠注射液在美国市场的单支价格为12.5万美元，第一年年治疗费用大约为75万美元，之后每年的年治疗费用大约为37.5万美元，比中国国内定价高20%。

在澳大利亚，经该国药品福利计划报销后，患者自付费用的确为41澳元，合人民币200多元。不过，澳大利亚政府的采购价单只在11万澳元左右（根据最新汇率，约合人民币55万元）。

由此可见，尽快纳入国内医保体系，是让患者享受平价“天价药”的重要因素。那么，目前诺西那生钠是否已进入我国医保“选药”范畴？

8月5日晚，有媒体报道称，诺西那生钠已被纳入我国医保谈判日程。不过，记者从渤健生物科技（上海）有限公司方面获悉，诺西那生钠目前并未拿到医保谈判的“入场券”，原因是2019年的医保谈判所纳入药物是在2018年过审的。而诺西那生钠是在2019年2月28日获批。“虽然由于上市日期原因，暂时没有拿到医保谈判’入场券’，但我们一直在积极争取，早日造福患者。”该公司表示。

记者同时注意到，8月3日起，国家医疗保障局网站对《2020年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》公开征求意见，公众可在2020年8月10日（周一）前提出意见和建议，以书面或电子邮件的形式向国家医疗保障局反映。